网传“一针7.3万的新PD-1药物让肿瘤完全消失“，是真的吗?

6月初，一则“史无前例”、“直肠癌患者巨大利好消息”、“一针7.3万的新PD-1药物让肿瘤完全消失“的新闻在网络广泛流传，在医疗界引起了不小的轰动。

那么，真实情况是这样吗?这个新药这么神奇吗?真的存在让肿瘤完全消失的药物吗?

我们先来看一下这个试验的真实报道哈。

“美国纪念斯隆凯特琳癌症中心在一项II期试验中为dMMR 的局部晚期直肠癌患者使用了一种新型抗 PD-1 抗体 dostarlimab作为新辅助治疗，为期 6 个月。在完成 6 个月随访的所有 12 名患者均达到完全缓解 (CR)，没有继续接受放化疗和手术等原定的治疗计划。该研究成果发布在N Engl J Med ( 2022; 386: 2363-). 2376 )。”

@新型抗PD-1抗体药物：dostarlimab

@参加试验的12名患者全部达到临床完全缓解(CR)。

好像没错，事实确实如此。但是，媒体传达给大众的信息是不完整，不客观的。

对于这篇报导的正确解读，我觉的就没有必要找个肿瘤界大咖来辟谣了吧。我敢肯定，大咖们看到这个消息时，第一时间就冷笑着划过去了。因为这样不负责任，过度宣传的医疗新闻实在是太多了。

为了不让大家对肿瘤治疗有太多的误解和过度的期待，我们“日本就医网”凭常识给大家做个正确的解读吧。

★该药物仅对特定人群有抗肿瘤作用，且安全性良好!!

通用名：dostarlimab

商品名：Jemperli

中文名：多塔利单抗

此药是由葛兰素史克(GSK)公司研发的一种程序性细胞死亡受体-1(PD-1)阻断抗体，和众做周知的K药、O药一样，属于“免疫检查点抑制剂”药物。

2021年4月，美国FDA批准该药上市，治疗接受含铂化疗后疾病进展，且携带错配修复缺陷(dMMR)DNA修复异常的复发或晚期子宫内膜癌患者。该药成为首个获批用于治疗子宫内膜癌的PD-1疗法。

2021年8月，美国FDA第二次批准了Jemperli(dostarlimab gxly)的新适应症，用于治疗有错配修复缺陷(dMMR)的复发或晚期实体瘤的成年患者。这些患者在既往治疗时或之后出现进展，且没有令人满意的替代治疗方案。

该药物在GARNET - I期试验中被观察到具有抗肿瘤作用，并且安全性良好。

★全部治愈是断章取义，目前疗效显著确是事实!!

首先，参加该试验的患者人数只有12人。

真实情况：该试验计划募集30例患者，目前为止共登记16例患者。已实际完成给药治疗和跟踪随访6个月以上的只有12例。

其次，这些患者限定为：错配修复缺陷型II期或III期直肠腺癌患者。而非所有的直肠癌和所有分期(0-IV期)，非所有结直肠癌患者，更不是所有实体瘤患者。

该试验对象的设定标准：18岁以上dMMR 、II ~III 期直肠腺癌患者。一般情况(ECOG-PS)0~1，无远处转移、无直肠癌免疫学、化学或放射治疗史。登记的16例患者中位年龄54岁(26～78岁)，女性占62%，临床分期Ⅲ期15例，Ⅱ期1例。

特别注意：欧美统计数据显示，错配修复缺陷型的直肠癌患者只占所有直肠癌患者的5%-10%;日本为3%~5%。而新药物对绝大部分直肠癌无效。

第三，接受治疗的患者只是临床肿瘤消失，仍未达到治愈。

该试验结果：就诊时的主要症状是直肠出血占 88%，便秘占 31%，腹痛占 25%。在 dostarlimab 给药开始后 9 周内，81% 的症状消失。

对于治愈，有一个普通的标准，即治疗后5年不复发，也就是有5年生存期才称得上是治愈，满5年后复发几率极低。从严格意义上看，只有治疗后永远没有复发，才算治愈，5年生存期只是一种相对治愈。这12名患者的随访期还只有6个月，因此，需要继续随访和观察，至少要25个月，以及持续到5年未复发，才算治愈。

因此，该项研究者的结论非常谨慎：错配修复缺陷型晚期直肠癌对药物PD-1阻断高度敏感，需要更长的随访时间来评估结果。

这项研究结果的确鼓舞人心。尽管参与试验性治疗的患者数量较少，但每位患者都完全缓解，这是以前闻所未闻的结果。

局部晚期直肠癌在结直肠癌中预后最差，通常采用药物治疗、放射治疗和手术相结合的多学科治疗。药物治疗和放疗的副作用，以及手术后终身使用人工肛门是患者需要面临的主要问题。

dMMR直肠癌占直肠腺癌的5-10%，对标准化疗反应不佳，但免疫检查点抑制剂 (ICI)可能非常有效。用dostarlimab治疗全身治疗后进展的 dMMR 直肠癌疗效的 I 期试验中，已经观察到该药物具有抗肿瘤作用，并且安全性良好。

此次的试验结果确实优秀：9周内见效，所有12名病例均达到临床CR。

完成随访的所有 12 例患者(100%，95% CI 74-100%)均获得临床 CR。无论 MRI、PET-CT、内镜评估、直肠检查或活检等均未发现残留肿瘤(图)，但该试验尚未对患者进行病理学检查，病理学CR率为未知。经免疫治疗6个月内，无1例继续接受放化疗及手术，也未发现有进展或复发的病例，4例CR持续1年以上。

图. dostarlimab 给药后肿瘤缩小

关于不良反应，未发现3 级及以上不良事件。不良事件较多为皮疹/皮炎(31%)、瘙痒(25%)、乏力(25%)、恶心(19%)、甲状腺功能障碍(6%)。

免疫检查点抑制剂的抗肿瘤效果还需要长期的临床实践来检验。因此，仍需要持续观察这12名使用dostarlimab药物的患者，并研究未来更多的患者，才能获得最真实和最全面的结论，从而让癌症治疗既有效也安全。

★★赴日就医小贴士★★

【中国患者赴日接受治疗的流程】

1)前期评估

需要先做一个是否接收的评估，也就是专家会诊，患者需要提前整理好病史病例等资料信息，翻译成日文并且发送到日本治疗相关的医院，由专家进行会诊评估，如果评估结果为适合治疗，那么医院会将详细的治疗方案以及治疗费用等信息反馈给患者; 如果不适合，医院也会反馈给患者不适合的具体原因以及其他建议。

2) 办理相关手续

如果评估适合并可接收治疗，就可以开始办理相关手续。

@医疗签证

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